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第一届脊髓性肌萎缩症国际高峰论坛在京成功举办

  • 国内首个脊髓性肌萎缩症范畴的世界性医学论坛
  • 讨论全球脊髓性肌萎缩症范畴最新医治战略、多学科办理、临床实践和未来趋势
  • 我国脊髓性肌萎缩症范畴进入药物医治新时代

北京2019年11月2日 /美通社/ -- 今日,由渤健公司主办的榜首届脊髓性肌萎缩症世界高峰论坛在北京成功举行。本次活动是国内首个全方位、系统性沟通脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA)疾病、医治、多学科办理及前沿趋势的世界性医学论坛。

榜首届脊髓性肌萎缩症世界高峰论坛在京成功举行 榜首届SMA世界高峰论坛

“SMA是导致婴儿逝世的首要遗传原因,也是导致成人残疾的重要原因。渤健公司致力于经过科学立异为SMA患者供给药物医治方案。”渤健公司全球医学副总裁司徒睿(Cezary Statuch)先生表明。“本届论坛的意图是加强世界沟通,共享我国经历,全面提高我国SMA诊治水平,谋福我国SMA集体,为健康我国战略奉献科学力气。”

我国稀有病联盟副理事长、我国医学科学院北京协和医院党委书记张抒扬教授担任本届论坛的大会主席。论坛讲者包含来自德国、瑞典、西班牙、比利时等的世界闻名医学专家和我国具有SMA诊治范畴丰厚经历的资深医学专家。论坛招引了来自亚太地区的百余位医学专业人士的参加。

为期一天半的论坛包含五大学术模块:SMA疾病介绍、SMA药物医治开展和实在世界数据、SMA多学科办理、SMA临床实践、SMA疾病办理展望。世界讲者们向与会人士介绍了全球SMA范畴最新的医治战略,儿童和成人患者的临床实践,以及生物符号物和SMA未来展望。

2019年4月28日,由我国儿科专家、儿童神经科学专家、成人神经科专家一起倡议的我国SMA诊治中心联盟正式建立,全国25家医院成为联盟的榜第一批成员单位。2019年10月10日,5家联盟成员医院为榜第一批合计10位SMA患者供给了榜首针药物医治,标志着我国SMA范畴进入药物医治的新时代。在本届论坛上,我国专家也共享了SMA药物医治的我国经历。

SMA是一种稀有的遗传性神经肌肉疾病,是导致婴儿逝世的首要遗传原因,新生儿发病率约为1/6000~1/10000[1],其特点是进行性、使人虚弱的肌肉无力[2],患者连一般的翻身、蹬腿、爬行都难以实现,跟着病程的开展,终究影响吞咽和呼吸,严峻威胁患者生命。

[1]脊髓肌肉萎缩症分子确诊与携带者筛查研讨开展,《我国产前确诊杂志(电子版)》2013年01期

[2]Farrar. Genetics of spinal muscular atrophy: progress and challenges. Neurotherapeutics. 2015 Apr;12(2):290-302

关于渤健

在渤健,咱们的任务清晰明确:咱们是神经科学范畴的前锋。渤健为全球罹患严峻神经和神经退行性疾病的患者探寻、研制和供给立异疗法。渤健是Charles Weissmann,Heinz Schaller,Kenneth Murray与诺贝尔奖取得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年建立的全球榜第一批生物技能公司之一。今日渤健具有医治多发性硬化的抢先药物组合; 推出榜首个同意用于脊髓性肌萎缩症的医治药物;并专心于推动多发性硬化、神经免疫学、阿尔茨海默病和发呆、运动障碍、神经肌肉疾病、神经科急症、神经认知障碍、痛苦、眼科范畴的科学研讨项目。渤健还出产和推广先进生物制剂的生物拷贝药。

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